Le Dr Richard Burt et ses collaborateurs de l’Université Northwestern livrent les résultats de la première phase d’une étude d’innocuité et d’efficacité sur la transplantation de cellules souches autologues (provenant du patient lui-même) visant à faire stopper les poussées de SP. Contrairement à certaines études antérieures sur le sujet, celle-ci comprenait 21 personnes atteintes d’une forme cyclique (poussées-rémissions) de SP, plutôt que des patients présentant une forme progressive, laquelle survient à un stade plus avancé de la maladie. (Les résultats de l’étude ont été publiés dans la version électronique du 30 janvier 2009 de Lancet Neurology.)
Détails
Lors d’une étude non contrôlée, les chercheurs ont constaté que la procédure était relativement sans danger. Au bout de 37 mois, en moyenne, l’état des participants n’avait pas progressé, le score EDSS (échelle d’incapacité) d’un nombre significatif d’entre eux s’était amélioré d’au moins un point et 76 pour cent des patients n’avaient pas subi de poussée. Comme les chercheurs l’ont fait remarquer, il faudra mener des essais contrôlés de plus grande envergure pour voir si cette procédure coûteuse et potentiellement risquée donne des résultats supérieurs à ceux d’autres traitements déjà approuvés. On recrute présentement des participants pour des essais contrôlés sur cette procédure.
Le contexte. La transplantation de cellules souches hématopoïétiques autologues ressemble à la greffe de moelle osseuse à laquelle on recourt dans le traitement du cancer, sauf qu’elle utilise les cellules souches en provenance du sang ou de la moelle osseuse du patient lui-même. Dans la SP, on prélève généralement des cellules sanguines qui sont capables de se transformer en cellules immunitaires. Ces cellules « souches » sont entreposées, et les autres immunocytes sont détruits par la chimiothérapie ou d’autres traitements. Injectées ensuite au patient, elles se développent et constituent un nouveau système immunitaire. On espère que les nouvelles cellules immunitaires n’attaqueront pas la myéline ni aucun autre tissu du cerveau et que le patient bénéficiera d’un système immunitaire entièrement renouvelé. Les tentatives de « reconstitution » du système immunitaire auprès de plus de 300 personnes atteintes de SP dans le monde ont connu plus ou moins de succès. Les études antérieures, qui portaient sur la forme progressive secondaire de SP, n’ont pas montré que la procédure pouvait renverser les incapacités. Soulignons que le taux de mortalité enregistré lors des premières transplantations de cellules souches était relativement élevé. Ces décès étaient attribuables à la méthode employée pour détruire les cellules immunitaires (appelée « conditionnement ») avant la transplantation. Depuis, les chercheurs ont expérimenté de nombreux types de conditionnement, dans l’espoir de rendre la procédure plus sûre.
L’étude. Cette étude, menée par des chercheurs de l’Université Northwestern, comportait un nouveau type de conditionnement de faible intensité. Elle réunissait des personnes atteintes d’une forme cyclique (poussées-rémissions) de SP qui présentaient des signes d’attaques immunitaires vigoureuses sur lesquelles les médicaments d’usage courant, tel l’interféron bêta, avaient eu peu d’effet. L’âge moyen des participants était de 33 ans, et la durée médiane de leur maladie était de cinq ans. Ils affichaient un score EDSS moyen, soit entre 2,0 et 5,5. À la suite de la transplantation, nombre d’entre eux ont dû recevoir des transfusions de sang ou de plaquettes, en raison de leur faible numération plaquettaire. La durée moyenne de l’hospitalisation fut de 11 jours.
Les résultats. Selon le type de conditionnement choisi, les chercheurs ont constaté que la procédure était relativement sans danger. Au bout de 37 mois, en moyenne, l’état des participants n’avait pas progressé, le score EDSS (échelle d’incapacité) d’un nombre significatif d’entre eux s’était amélioré d’au moins un point. Seize patients (76 pour cent) n’ont pas subi de poussée clinique après la transplantation. Les cinq autres en ont subi dans les six à 16 mois suivant le traitement. Ces derniers ont pris des immunosuppresseurs et sont maintenant considérés en rémission par les chercheurs.
Les commentaires. Des études d’innocuité et d’efficacité sur la transplantation de cellules souches hématopoïétiques se déroulent dans plusieurs centres des États-Unis, du Canada et d’autres pays. Elles visent à voir si cette procédure peut stopper la progression de la SP ou produire une rémission. Comme le soulignent ces chercheurs expérimentés : « Seuls des essais contrôlés permettront de dire si les résultats de nos travaux sont supérieurs aux résultats à long terme des traitements d’usage courant de la forme cyclique (poussées-rémissions). » Il est également difficile de départager les bienfaits de la transplantation et ceux des médicaments utilisés pour le conditionnement, car selon les résultats préliminaires d’autres essais, ces médicaments se sont déjà montrés bénéfiques chez les personnes atteintes de SP.
La transplantation de cellules souches est strictement expérimentale. Elle comporte des risques de décès dus au fait que la procédure laisse l’organisme presque sans aucune défense contre l’infection durant les quelques semaines nécessaires à la reconstitution du système immunitaire. Et rien ne prouve qu’elle peut guérir une personne atteinte de SP.
Contient des informations provenant de la National MS Society (organisme états-unien de la SP).
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